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Desarrollan fármaco prometedor para distrofia muscular

La investigación, dicen los científicos de la Universidad de Oxford, Inglaterra, podría conducir al desarrollo de una píldora diaria para tratar a pacientes con esta enfermedad, que es la forma más común de distrofia muscular.  La distrofia muscular de Duchenne (DMD) -que provoca debilidad muscular, dificultad para caminar y respirar y eventualmente la muerte- es causada por un defecto en un gen encargado de codificar a la distrofina, una proteína esencial del tejido muscular.

La DMD es un trastorno hereditario más común en hombres que mujeres. Afecta a aproximadamente 1 de cada 3.600 hombres. Y es una de las distrofias que empeoran más rápidamente. La mayoría de los pacientes deben usar una silla de ruedas al cumplir los 12 años. El estudio, que aparece publicado en la revista PLoS One, fue dirigido por la profesora Kay Davis. Tal como explica la investigadora, “hemos demostrado que el fármaco puede reducir dramáticamente la debilidad muscular en ratones”.

“Estos resultados nos dan toda la evidencia que necesitamos para seguir adelante con los ensayos clínicos en humanos”, agrega.  Actualmente no existe un tratamiento efectivo para esta enfermedad. Los pacientes pueden tomar esteroides y hormonas del crecimiento para controlar los síntomas pero estos no protegen a los músculos del debilitamiento.

El nuevo fármaco fue identificado al analizar miles de compuestos terapéuticos que lograran incrementar los niveles de utrofina, la cual puede mejorar la fortaleza muscular.
La utrofina, explican los científicos, parece compensar la carencia de la proteína distrofina, que deja de funcionar adecuadamente en los pacientes con DMD.

Entre los compuestos estudiados, el candidato más prometedor, nombrado SMT C1100, fue probado en un modelo de ratones con distrofia muscular en tres laboratorios en Inglaterra, Italia y Estados Unidos.
Los ratones tratados con el fármaco desarrollaron músculos más fuertes y no se cansaban tan fácilmente como el resto. Además lograron un rendimiento 50% mayor en rutinas de ejercicio, informan los científicos.

Las pruebas preliminares en voluntarios humanos no presentaron problemas de seguridad pero revelaron que es necesario llevar a cabo más investigaciones para mejorar la fórmula del medicamento, agregan.

Fuente

  • BBC Mundo, publicado el 5 de mayo de 2011

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